报告题目：始于平台技术的创新药物研究与开发

报 告 人：向家宁 凯瑞康宁生物工程（武汉）有限公司 创始人/总经理

报告时间：2024年5月20日14点30

报告地点：医学部行政楼三楼会议室

报告内容： 

凯瑞康宁是一家专注于中枢神经系统疾病的小分子新药研发公司。公司利用大陆和台湾两岸优势进行项目合作，汇集国际顶尖人力和物力资源，通过对“前体药平台”的深耕和研发，完全自主开发出两款新药：i）针对治疗发作性睡病和帕金森病睡眠障碍的韦利西贝，已被美国FDA批准，可分别进入临床III期关键性注册试验和临床II期试验；ii) 治疗严重抑郁症的XW10508已在澳洲开展临床II期。

通过对“前体药平台”的介绍，以改良型创新药“加巴喷丁缓释片”为案例，对药物研发路径进行分析和讲解。从原研药物在临床用药遇到的问题，利用转运蛋白生物信息学和药物代谢动力学研究体系，进行分子设计，优化包括药物分子的成药性和安全性等多方面的药物分子属性，筛选出理想的临床候选化合物。运用前体药其优越的药物药代动力学特征的特点，开发出适合该前体药新的临床适应症-不宁腿综合症。从研发“加巴喷丁缓释片”得到的启示：开发一款成功上市的新药，它的临床适应症的选择和临床方案设计至关重要。

研究领域及成就：

向家宁博士于2014年在武汉光谷创立“凯瑞康宁“新药研发公司，获知名风投机构7500万美元投资。公司完全自主研发两款新药：针对治疗发作性睡病和帕金森病睡眠障碍的韦利西贝，已被美国FDA批准，可分别进入临床III期关键性注册试验和临床II期试验；另一款治疗严重抑郁症的XW10508已在澳洲开展临床II期。

1982年武汉大学化学学士，1991年美国弗吉尼亚大学有机化学博士，1991-1992年在加州理工学院从事博士后研究。1997年作为GSK的代表，参与建立在中国首个组合化学实验室：葛兰素史克–中国科学院上海药物所组合化学联合实验室。自2007年全职回国加入GSK中国研发中心，先后主管新药研发化学部门和药物研发平台科学部门。发表学术论文29篇，是超过90项美国和中国授权专利的发明人或共同发明人。入选“3551光谷人才计划”、湖北省“BR”、国家人才计划特聘专家，获湖北省政府“编钟奖”、中国侨界贡献奖等荣誉。

    专注于创新药物研发30余年，从药物筛选到各个阶段的药物开发均有丰富的实战经验。早期研发领域包括癌症、心血管疾病、病毒和细菌感染等疾病，近23年专注于中枢神经系统疾病领域的药物开发。参加或带领团队先后开发出10个临床候选药物进入临床试验，其中“加巴喷汀缓释片”（HORIZANT）于2012年、2013年和2015年分别被美国、日本和欧盟药监部门批准上市。